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99真人官网:基因疾病的预防窗口可以进一步推进

时间:2021/12/7 11:15:34   作者:   来源:   阅读:25   评论:0
内容摘要:开发成本要有足够的降价空间;从国家的角度来看,“它是通过将价格乘以患者数量来计算的。不能说它被使用了。如果人数多或少,药物便宜或昂贵,都可以纳入医疗保险。”根据官方资料,截至2021年2月,市场上三分之二的罕见病药物已被纳入国家医疗保险目录。价格下降并寻求进入医疗保险的一个重要因...
开发成本要有足够的降价空间;从国家的角度来看,“它是通过将价格乘以患者数量来计算的。不能说它被使用了。如果人数多或少,药物便宜或昂贵,都可以纳入医疗保险。”根据官方资料,截至2021年2月,市场上三分之二的罕见病药物已被纳入国家医疗保险目录。

价格下降并寻求进入医疗保险的一个重要因素是竞争产品的出现。诺欣原钠在SMA治疗中的主导地位于2020年8月被打破。当时,罗氏神经创新药物口服液粉剂在美国获批,并于2021年6月正式获批在中国上市,国内零售价为6.38万元/支。(一瓶),比当时诺西纳的钠的价格低得多。事实上,早在2019年5月,该基因替代疗- 101,诺华制药的子公司,在国际上也被批准用于市场营销,但药物只能用于I型脊髓性肌肉萎缩症的治疗,在中国尚未销售。。

值得注意的是,随着分子检测技术的发展,基因疾病的预防窗口可以进一步推进,这也可以减轻医疗保险的负担。毛珊珊指出,通过“三级预防”可以降低SMA的发病率。然而,在中国,SMA筛查尚未进入常规婚前检查(非强制性)、产前检查和新生儿筛查。

王健认为,目前国内医生和患者对SMA筛查并不了解。其次,SMA作为一种罕见病,患者数量较少,大多数医院不会专门进行SMA筛查。以荧光定量PCR检测为例,患者需要支付600 - 1200元的检测费用。在非强制性婚前检查的情况下,经济上的考虑会降低一些人进行基因筛查的意愿。

在一些国家,常规进行SMA基因携带者和新生儿筛查。早在2017年,美国妇产科学协会就要求所有计划怀孕或怀孕的女性接受SMA筛查。同济大学附属第一妇幼保健院上海产前诊断中心瞿晓星等专家呼吁:“我国急需在人群中开展SMA携带者筛查!。

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